不可能的任務？
針對這個國人關心的問題，陳垣崇表示，15年前或許不可能，但如今台灣的生醫水準已經具備研發新藥的能力，關鍵是，從研發成功到量產上市，仍有漫長而艱困的路要走，若不能堅持到底也是枉然。
主要的障礙，在於現行醫藥法規對於人體實驗的種種限制。人體實驗是新藥上市前必經的階段，在通過動物實驗、進行人體實驗前，必須向財團法人「醫藥品查驗中心」提出申請，然而，我國一直以來有個不成文的規定──通過美國藥物食品管理局（FDA）核可者，就能獲得快速審核，拿到衛生署藥政處核發人體實驗的許可。若未事先拿到此一「背書」，醫藥品查驗中心將會對新藥人體實驗的風險性、有效性、道德性等條件逐一審核，曠日廢時。
5月初，中研院院長李遠哲在Myozyme發表記者會上表示，過去台灣研發新藥實力不足時，需處處仰賴外國的查驗鑑定，如今學界、業界的能力已經提升，政府管理的配套措施也應該有所調整。
此外，現行的醫療法規對於醫療糾紛，除了民事賠償外，醫師還必須負擔刑事責任。對於結果難以預料的新藥人體實驗來說，無疑是相當大的風險，萬一實驗失敗，病人可以一狀告上法庭，醫生除了賠錢外還得坐牢。
在這樣不利的情勢下，台灣醫生難免對配合研發團隊進行臨床人體實驗有所顧忌，也大大阻礙了生藥科技的發展。
終極目標：基因治療
新藥研發成功，過去束手無策的「龐貝氏症」有了解藥，台大醫院隨即首開全球先例，為新生兒進行龐貝氏症篩檢。
陳垣崇指出，台大醫師胡務亮最近就篩檢出2名龐貝氏症兒，有幸能在出生第20天就開始給藥治療，將傷害減到最低。
陳垣崇研發龐貝氏症解藥的階段性工作已經完成，但卻未達最終目標。他指出，病童雖然有藥可治，但必須終其一生接受治療，即使目前健保已納入給付，對病患來說，時間和金錢仍是沈重的負擔，未來唯有發展基因治療，才能一勞永逸。
和其他疾病的基因治療研究相同，龐貝氏症也是卡在基因殖入患者體內後「存活不久」和「表現不佳」的兩大難題上。
「目前動物實驗已經可以成功地置入健康基因以取代缺損的基因，問題是外來基因置入後會遭到患者自體免疫細胞的攻擊，大約維持6個月左右就弱化而消失不見了，」陳垣崇坦承，龐貝氏症的基因治療還有一段路要走。
除了龐貝氏症外，在陳垣崇帶領下，中研院生醫所還分別與國內各大醫學中心合作，研究包括糖尿病、躁鬱症、年輕型高血壓、手部退化性關節炎、肥胖等非單一基因引起、外加環境因素的疾病，以及12種藥物不良反應計畫。這些罹病人口眾多、市場龐大、影響深遠的疾病，是未來幾年生醫所致力的方向。
Myozyme只是一個開端，但它已為台灣生醫科技譜出序曲，後續的篇章值得期待。
龐貝氏症小檔案：
龐貝氏症是一種罕見且嚴重的遺傳疾病，又稱為「酸性麥芽糖酵素缺乏症」或「肝醣儲積症」。患者因先天缺乏分解肝醣的酵素，使得多餘的肝醣堆積在體內，傷害全身肌肉功能。
龐貝氏症確實的盛行率未知，種族間亦有所差異，粗估約4萬名新生兒中有一人罹病。
龐貝氏症因發病年齡不同，分為「嬰兒型」及「晚發型」兩種，其中嬰兒型較為嚴重，常危及生命，罹病病童因肌肉無力無法行走，被稱為「趴趴兒」。
「晚發型」則從兒童時期到晚年都可能發生，其惡化較慢，個別差異很大，有人只是肌肉無力，有人則需要輪椅或呼吸器。
龐貝氏症兒的症狀有：嚴重肌肉無力、心臟肥大、舌頭肥大、肝臟肥大、呼吸困難，常在發病第一年死於心臟呼吸衰竭。晚發型的症狀主要在肌肉無力，行走及呼吸困難，心臟的功能通常是正常的。
生醫所未來研究重點
中研院生醫所主要的研究對象是人類的疾病，先後建立了8個小組：
．癌症研究組
．心臟血管研究組
．感染疾病研究組
．神經科學研究組
．流行病學與遺傳研究組
．結構生物學研究組
．細胞與訊息傳遞研究組
．生物資訊研究組
生醫所累積多年的研究成果，將疾病與基因體研究接軌是未來的努力方向。
未來5年內，生醫所的「基因體醫學研究」重點分以下3個階段：
致病新穎基因與標的的篩選
致病基因功能的鑑定與分析
探討基因作為治療疾病的工具
